Spinraza jest lekiem, który pobiera gen SMN-2 w celu wytworzenia białka, które normalnie jest wytwarzane przez gen SMN-1, zastępując go. Tak więc ten lek stosuje się w leczeniu zaniku mięśni rdzeniowych, który rozwija się z powodu braku lub defektu genu SMN-1 w organizmie.
Chociaż lek ten został już zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych przez FDA i jest stosowany w szpitalach, nadal potrzebuje zgody Anvisy w Brazylii.
Zakres cen
Sprayraza nadal nie można kupić w Brazylii, ale leczenie tym lekiem jest już wykonane w Stanach Zjednoczonych za około 3 miliony reali. Tak więc, jeśli nie ma innej formy leczenia, a lekarz wskazuje, można zwrócić się do sądu z wnioskiem, aby leczenie odbyło się poza granicami kraju i finansowane z planu zdrowotnego.
Po co to jest
Lek ten jest wskazany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni u dorosłych, a także u dzieci, zwłaszcza gdy inne formy leczenia nie dają wyników.
Jak korzystać
Stosowanie leku Spinraza może być wykonywane wyłącznie w szpitalu przez lekarza lub pielęgniarkę, ponieważ konieczne jest wstrzyknięcie leku bezpośrednio w miejsce, w którym znajduje się rdzeń kręgowy.
Zwykle leczenie odbywa się z 3 początkowymi dawkami oddzielonymi przez 14 dni, a następnie kolejną dawką 30 dni po 3 i 1 dawce co 4 miesiące w celu konserwacji.
Możliwe działania niepożądane
Najczęstsze skutki uboczne stosowania tego leku to zaparcia, próchnica zębów i częstsze infekcje dróg oddechowych.
Kto nie powinien używać
Nie ma przeciwwskazań do stosowania leku Spinraza i można go stosować w prawie wszystkich przypadkach po ocenie przez lekarza.
